Власти Мадрида объявили о старте клинического исследования нового препарата для лечения ЕЛА — редкого и пока неизлечимого нейродегенеративного заболевания. Уже в апреле начнётся первый этап испытаний с участием здоровых добровольцев.
Речь идёт о разработке, которая может стать шагом к созданию новых терапий против болезни. Исследование проведут в Институте санитарных исследований при государственной больнице La Princesa. На следующем этапе, запланированном на 2027 год, к испытаниям подключат уже пациентов с диагнозом.
Первое применение препарата на людях
Клиническое исследование будет проводиться с использованием препарата AP-2 — потенциального средства для лечения ЕЛА. Это так называемый формат First in Human, когда лекарство впервые тестируется на людях после успешных доклинических испытаний.
Разрешение на проведение исследования уже выдано Испанским агентством по лекарственным средствам (AEMPS). До этого препарат прошёл испытания в лабораториях Совета по научным исследованиям Испании (CSIC).
В первом этапе примут участие 72 здоровых добровольца. Основная задача — оценить безопасность препарата, а также понять, как он ведёт себя в организме: как усваивается, распределяется и выводится.
Препарат AP-2 направлен на восстановление функции белка TDP-43 — ключевого элемента, нарушение которого считается одной из причин развития ЕЛА. Именно сбой в работе этого белка приводит к гибели мотонейронов и постепенной утрате мышечной активности.
В ходе предыдущих исследований на клеточных моделях и животных препарат показал способность восстанавливать нормальную работу TDP-43, что рассматривается как потенциальный прорыв в лечении заболевания.
Почему это важно
Ела остаётся одной из самых тяжёлых нейродегенеративных болезней. Она приводит к постепенной потере контроля над мышцами, параличу и в большинстве случаев — к летальному исходу в течение нескольких лет после постановки диагноза.
По данным испанских неврологов, в стране насчитывается от 4 000 до 4 500 пациентов с этим диагнозом, и ежегодно выявляется до 1 000 новых случаев.
Новый этап исследований позволит определить безопасную дозировку препарата и подготовить основу для дальнейших испытаний уже на пациентах. Если эффективность подтвердится, это может приблизить появление терапии, способной замедлить развитие болезни.
Запуск этого проекта также подчёркивает роль испанских медицинских центров в разработке инновационных методов лечения и участии в передовых клинических исследованиях.
Источник: OK Diario
